Le Aree terapeutiche
Malattie Genetiche
Genzyme è riconosciuta quale leader mondiale nella ricerca e sviluppo di prodotti innovativi per le malattie rare noti come malattie da accumulo lisosomiale (LSD) e per la collaborazione con le relative comunità di medici e pazienti Nel 1991 Genzyme ha introdotto il primo prodotto approvato per il trattamento di una malattia da accumulo lisosomiale. Il prodotto di prima generazione della terapia enzimatica sostitutiva ha portato nuova speranza alle persone affette dalla malattia di Gaucher di tipo I -III. Da allora, Genzyme ha sviluppato un prodotto di seconda generazione per la malattia di Gaucher di tipo I -III e terapie enzimatiche sostitutive per la malattia di Fabry e per la Mucopolisaccaridosi I (MPS I). Un quarto prodotto è stato recentemente approvato dall'EMEA (European Medicines Agency) quale trattamento per il morbo di Pompe.
Genzyme sta inoltre sviluppando un trattamento per la Malattia di Niemann Pick, un LSD degenerativo e fatale dovuto alla deficienza dell'enzima ASM.
Oltre alla terapia enzimatica sostitutiva, Genzyme sta valutando anche altre piattaforme tecnologiche (terapia genica e cellulare) per la cura di queste patologie. In particolare Genzyme sta esplorando la possibile utilità della terapia genica per la correzione delle anomalie del sistema nervoso centrale associate ai diversi LSD.
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Malattia renale
Genzyme ha migliorato il trattamento dell'insufficienza renale cronica grazie all'introduzione di un chelante del fosfato. Prima dell'introduzione di questo prodotto quasi tutti i pazienti in emodialisi assumevano un chelante del fosfato generalmente a base di alluminio o calcio. Genzyme propone l'unico chelante del fosfato disponibile sul mercato, che non contiene calcio né metallo, quindi non assorbibile . Genzyme ha sviluppato la sua attività nell'area delle patologie renali attraverso lo sviluppo di un "pro-ormone" della vitamina D2, utilizzato per il trattamento dell'ipertiroidismo secondario nei pazienti in dialisi e in quelli affetti da insufficienza renale cronica allo stadio iniziale.
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Oncologia
Genzyme Oncology sta sviluppando una tecnologia per il trattamento del cancro focalizzata sulle terapie anticorpali e a base di piccole molecole. Attualmente Genzyme possiede due prodotti sul mercato per la cura della leucemia assumibili per infusione endovenosa. La società è impegnata anche su nuovi trattamenti per i pazienti con cancro attraverso la ricerca interna e la collaborazione esterna. Insieme ai suoi partner, Genzyme sta lavorando per sviluppare cure per la regolazione dei processi a livello cellulare, come l'antiangiogenesi, la morte cellulare, la proliferazione e la metastasi.
Genzyme dispone inoltre di un importante trattamento per il cancro alla tiroide; il prodotto non funge solo da ausilio nel trattamento di questa forma di cancro, ma anche da strumento diagnostico nell'identificazione precoce della ricorrenza e aiuta a prevenire i casi di decesso per questa Malattia, che può oggi essere curata.
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Malattie immunitarie/trapianti
Il campo dei trapianti si è evoluto rapidamente, soprattutto in quanto implicava il trattamento di rigetti acuti di organi. Mentre in passato il rigetto di un organo avveniva circa uno o due anni dopo il trapianto, con l'introduzione di una immonoglobulina di coniglio anti-timocita i Genzyme ha migliorato significativamente la percentuale di successo di questi interventi. Attualmente si sta valutando l'uso di questo anticorpo policlonale, per ora utilizzato per il trattamento del rigetto del trapianto di rene, anche nel trapianto di midollo spinale e fegato di donatore vivo. Genzyme sta anche lavorando internamente e con partner per sviluppare una varietà di nuovi approcci a base di proteine e piccole molecole per una serie di malattie autoimmuni o di altro tipo.
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Ortopedia
Genzyme è il leader mondiale in campo ortopedico con prodotti già da tempo sul mercato e una serie promettente di prodotti in sviluppo. Il prodotto principale è un trattamento di viscosupplementazione per alleviare il dolore al ginocchio causato dai processi artrosici del ginocchio. Genzyme ha inoltre sviluppato una terapia cellulare utilizzabile nella "riparazione" dei difetti cartilaginei del ginocchio ed ha recentemente reso disponibile sul mercato un biomateriale innovativo, una membrana di collagene bioriassorbibile, che consente il supporto tridimensionale dei condrocit e facilità conseguentemente la fase chirurgicai. In questa tecnica di seconda generazione la moltiplicazione cellulare avviene attraverso un percorso interamente autologo, essendo utilizzato il siero prelevato dal paziente sia per lo sviluppo dei condrociti che per il trasporto della membrana.
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Prevenzione di aderenze
Genzyme ha sviluppato una serie di biomateriali per aiutare a migliorare l'esito di alcuni tipi di interventi chirurgici. Recentemente è stato dimostrato che questa linea di prodotti, a base di acido ialuronico, è in grado di ridurre l'incidenza di aderenze che sono una frequente conseguenza delle comuni procedure chirurgiche addominali e ginecologiche. Con una ricerca e sviluppo di altissimo livello e quasi due decenni di esperienza nella lavorazione dei biomateriali, Genzyme sta espandendo la sua presenza nel campo della prevenzione delle aderenze grazie allo sviluppo di formulazioni utilizzabili per via laparoscopica.
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Patologie cardiovascolari
Genzyme è all'avanguardia nell'esplorazione di nuove possibilità di trattamento per le patologie cardiovascolari, come le terapie geniche e cellulari. Grazie a programmi clinici che utilizzano entrambi i metodi terapeutici, sta concentrando la sua attività sul trattamento delle malattie ischemiche caratterizzate da inadeguato flusso sanguigno e scarsa funzionalità cardiaca. Al fine di promuovere lo sviluppo e la ricerca preclinica nelle terapie cardiache cellulari, Genzyme e Medtronic Corporation hanno formato un joint venture, MG Biotherapeutics.
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Prodotti e servizi diagnostici
Genzyme Diagnostics, grazie ai suoi partner e ai distributori, offre una nuova linea di prodotti per l'industria diagnostica e i laboratori clinici. Genzyme continua a sviluppare nuovi test per la diagnosi di numerose indicazioni, comprese le cardiopatie, il diabete, la pancreatite, le malattie infettive, la medicina d'emergenza e la salute della donna.
Genzyme Genetics è il leader nel campo dei test diagnostici riproduttivi e oncologici. Nell'area dei test riproduttivi, Genzyme è impegnata su una tecnologia che consenta di fornire informazioni su diverse malattie utilizzando ill singolo campione di un paziente. Nell'area dei test oncologici Genzyme sta operando per creare nuovi test che aiutino la diagnosi, la prognosi e il monitoraggio di pazienti malati di cancro. Oltre alla ricerca interna, Genzyme Genetics ha una storia e un impegno consolidati di collaborazione con laboratori accademici e commerciali.