Data: 25 Luglio 2011
Riduzione del 55 per cento del tasso di ricaduta rispetto ad alte dosi di IFNβ-1a nel trattamento delle pazienti naïve affetti da SM
PARIGI - Sanofi (EURONEXT: SAN e NYSE: SNY) e la sua controllata Genzyme hanno annunciato oggi risultati top-line positivi di CARE-MS I, il primo dei due studi clinici di Fase 3 randomizzati che comparano il farmaco sperimentale alemtuzumab per la sclerosi multipla a Rebif® (alte dosi per via sottocutanea di interferone beta-1a), la terapia attualmente approvata nei pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente. Genzyme sta sviluppando alemtuzumab per la SM in collaborazione con Bayer HealthCare.
Nel trial CARE-MS I, 2 cicli annuali di trattamento con alemtuzumab hanno comportato una riduzione del 55% delle recidive rispetto a Rebif® nel corso dei due anni di studio (p <0,0001), raggiungendo il primo degli endpoint primari e, quindi, i criteri di protocollo predefiniti per dichiarare lo studio un successo.
Non è stata raggiunta significatività statistica per il secondo endpoint primario - l’accumulo di disabilità sostenuto nell’arco di sei mesi - rispetto a Rebif®. L'8% dei pazienti trattati con alemtuzumab ha registrato, a due anni, un incremento sostenuto (o peggioramento) del proprio punteggio sull’Expanded Disability Status Scale (EDSS – Scala di misurazione della disabilità), rispetto all’11% di coloro che sono stati trattati con Rebif® (Indice di rischio = 0,70, p = 0,22). I pazienti potranno essere valutati nei prossimi 3 anni all’interno di un protocollo separato.
“L'effetto sostanziale di alemtuzumab nella riduzione del tasso di recidiva rispetto a quello sperimentato con Rebif® conferma la nostra esperienza acquisita in molti anni e dimostrata nello studio di Fase 2," ha detto il Professor Alastair Compston, Presidente del Comitato Direttivo che sovrintende la conduzione dello studio e capo del Dipartimento di Neuroscienze Cliniche dell'Università di Cambridge, Regno Unito. " Nel corso dello studio CARE-MS I abbiamo trattato pazienti in uno stadio molto precoce della malattia, quando la storia naturale può essere relativamente tranquilla; entrambi i gruppi hanno evidenziato una notevole stabilità nel corso dei due anni di osservazione. Pochissimi pazienti hanno accumulato disabilità al tasso previsto in base a precedenti studi clinici, tra i quali il nostro di Fase 2. Sebbene dal punto di vista clinico fosse senz’altro positivo per i pazienti trovarsi ad uno stadio molto precoce della malattia, ciò ha molto ridotto la nostra capacità di rilevare un effetto significativo del trattamento sull’endpoint relativo alla disabilità”.
“In questo studio comparativo di 2 anni, l'effetto di alemtuzumab sulla riduzione delle recidive rispetto a Rebif – un farmaco leader nel trattamento della sclerosi multipla - è impressionante e il profilo di sicurezza è coerente con l'esperienza del trial clinico di fase 2", ha detto Christopher A. Viehbacher, Amministratore Delegato di Sanofi. "Siamo impazienti di conoscere i risultati di CARE-MS II, che fornirà dati clinici nei pazienti con malattia non adeguatamente controllata con altre terapie per la sclerosi multipla. I risultati di oggi sono un importante passo avanti nello sviluppo di alemtuzumab per rispondere a bisogni clinici sostanziali non soddisfatti dei pazienti affetti da sclerosi multipla”.
I più comuni eventi avversi associati ad alemtuzumab durante lo studio CARE-MS I hanno incluso reazioni associate all’infusione, i cui sintomi più comuni sono stati: cefalea, rash, febbre, nausea, vampate, orticaria e brividi. È anche aumentata l'incidenza delle infezioni. Le più comuni sono state quelle alle vie respiratorie superiori, al tratto urinario e l'herpes orale. Le infezioni sono state principalmente da lievi a moderate e non si sono manifestate infezioni potenzialmente fatali o fatali.
Nessun paziente in trattamento con alemtuzumab ha interrotto lo studio a causa di un evento avverso. Meno del 20% dei pazienti trattati con alemtuzumab ha sviluppato un evento avverso di tipo autoimmune correlato alla tiroide e meno dell'1% ha sviluppato trombocitopenia immune durante il periodo di studio di 2 anni. Non ci sono stati casi di malattie anti-GBM. I casi di reazioni autoimmuni sono stati individuati e gestiti con le terapie convenzionali. Il monitoraggio dei pazienti per citopenie di tipo immunitario e disturbi della tiroide o renali è incluso in tutti i trial su alemtuzumab sponsorizzati da Genzyme per il trattamento sperimentale della SM. E’ in corso l’analisi completa dei dati di CARE-MS I.
CARE-MS I (Confronto di efficacia tra Alemtuzumab e Rebif® nella sclerosi multipla, Studio Uno) è uno studio clinico internazionale, randomizzato e controllato con valutatore in cieco, per il quale sono stati arruolati 581 pazienti naïve con SM recidivante-remittente e volto a determinare l’efficacia e la sicurezza di alemtuzumab in questa popolazione. L’azienda fornisce una anticipazione dei dati dettagliati dello studio CARE-MS I che saranno presentati in occasione di un congresso medico che si terrà nel corso dell’anno.
E’ in corso un altro studio clinico di fase 3, CARE-MS II, per valutare alemtuzumab rispetto a Rebif® in pazienti con SM recidivante-remittente che hanno avuto ricadute mentre erano sottoposti a terapia. I risultati principali di questo studio sono attesi nel 4° trimestre del 2011. Non essendo ancora approvato per il trattamento della SM, alemtuzumab non può essere utilizzato su pazienti al di fuori di un protocollo di studio clinico formale e regolamentato nel quale siano previsti appropriati parametri di monitoraggio dei pazienti.
Genzyme e sanofi-aventis inizieranno immediatamente la pianificazione dell’integrazione, compresa la formazione di un Comitato Direttivo per l’Integrazione congiunto. Henri A. Termeer darà le dimissioni da Presidente del Consiglio di Amministrazione, Presidente e CEO di Genzyme a seguito della chiusura della transazione, ma darà il suo contributo sull’integrazione nel suo ruolo di Co-Presidente del Comitato Direttivo per l’Integrazione insieme a Chris Viehbacher.
L’azienda ritiene di presentare il dossier di registrazione di alemtuzumab per la SM alle autorità competenti negli Stati Uniti e in Europa all’inizio del 2012 ed ha ottenuto dall’FDA la designazione per la procedura d’urgenza.
LemtradaTM è il nome registrato sottoposto alle autorità sanitarie per la molecola sperimentale alemtuzumab.
Informazioni sullo studio CARE-MS I
CARE-MS I (Confronto di efficacia tra Alemtuzumab e Rebif® nella sclerosi multipla, Studio Uno) è uno studio clinico internazionale, randomizzato, con valutatore in cieco, di confronto tra due cicli annuali di alemtuzumab per via endovenosa, 12 mg / die per 5 giorni all’inizio del trattamento e per 3 giorni un anno dopo, e un ciclo di tre volte alla settimana di interferone beta-1a (Rebif®) per via sottocutanea per il trattamento di pazienti naïve con SM recidivante-remittente. Lo studio ha arruolato 581 pazienti che non avevano precedentemente ricevuto un trattamento per la SM, ad eccezione di steroidi. I parametri per la valutazione dell’outcome primario dello studio erano la riduzione della percentuale di recidive ed il tempo per l’accumulo sostenuto di disabilità. Quelli per gli outcome secondari includono: la percentuale di pazienti liberi da ricadute a due anni; il cambiamento nel Expanded Disability Status Scale dalla baseline; l’acquisizione di disabilità, come misurata dalla variazione rispetto alla baseline della Multiple Sclerosis Functional Composite e lo scostamento percentuale dalla baseline del volume della lesione iperintensa rilevato dalla risonanza magnetica*/per immagini (MRI)-T2 al secondo anno. Gli endpoint aggiuntivi includono la sicurezza e la tollerabilità di alemtuzumab.
Informazioni su alemtuzumab
Alemtuzumab è un anticorpo monoclonale umanizzato attualmente studiato come potenziale terapia per le forme recidivanti della sclerosi multipla. Alemtuzumab si lega a un bersaglio specifico, la glicoproteina CD52, presente sulla superficie cellulare, che spesso si esprime sui linfociti T e B. Le ricerche preliminari suggeriscono che alemtuzumab riduce il numero di cellule T e B circolanti, a cui probabilmente si devono i danni cellulari tipici della SM, ma è potenzialmente in grado di risparmiare altre cellule del sistema immunitario. Le prime ricerche su alemtuzumab hanno inoltre delineato un pattern distintivo di ricostituzione dei linfociti nei pazienti, in seguito al trattamento.
Informazioni sulla partnership per lo sviluppo di alemtuzumab
Genzyme detiene i diritti mondiali per alemtuzumab e ha la responsabilità primaria dello sviluppo e della commercializzazione di alemtuzumab nella sclerosi multipla (SM). Bayer HealthCare ha co-sviluppato alemtuzumab per il trattamento della SM insieme a Genzyme. Bayer HealthCare conserva il diritto alla co-promozione di alemtuzumab nella sclerosi multipla e riceverà i pagamenti previsti sulla base dei ricavi di vendita successivi all’approvazione regolatoria e alla commercializzazione.
Genzyme, un’azienda del Gruppo Sanofi
Genzyme, una delle società di biotecnologie più importanti al mondo, lavora per poter offrire nuove prospettive di vita alle persone affette da patologie gravi. Dalla sua fondazione avvenuta nel 1981, la società ha introdotto trattamenti innovativi che hanno offerto nuove speranze ai pazienti. La società svolge un’attività focalizzata principalmente su malattie genetiche rare, sclerosi multipla, patologie cardiovascolari ed endocrinologia. Genzyme è un‘azienda del Gruppo Sanofi. I comunicati stampa di Genzyme ed altre informazioni sulla società sono disponibili sul sito www.genzyme.com
Sanofi
Sanofi, leader globale e diversificato nella salute, ricerca, sviluppa e commercializza soluzioni terapeutiche focalizzate sui bisogni dei pazienti. Sanofi ha i propri punti di forza in ambito sanitario con sette piattaforme di sviluppo: soluzioni per diabete, vaccini per l’uomo, farmaci innovativi, malattie rare, automedicazione, mercati emergenti e farmaci per la salute animale. Sanofi è quotata a Parigi (EURONEXT: SAN) e a New York (NYSE: SNY).
Dichiarazioni prospettiche di Sanofi
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Genzyme® è un marchio registrato e CAR_MS è un marchio di servizio di Genzyme Corporation. Tutti i diritti sono riservati. Rebif® è una marchio registrato di EMD Serono, Inc. o sue affiliate.
