Data: 05 Giugno 2009
La molecola, indicata per la mobilizzazione delle cellule staminali, aumenta le probabilità di buon esito del trapianto nei pazienti oncologici
Genzyme Corporation (Nasdaq: GENZ) ha annunciato che il Comitato Scientifico per le Specialità Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’EMEA (European Medicine Agency) ha espresso parere positivo sulla richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio di plerixafor per infusione.
Nell’Unione Europea, plerixafor sarà indicato per l’uso in associazione ai fattori di stimolazione delle colonie granulocitarie per migliorare la mobilizzazione delle cellule staminali ematopoietiche nel circolo ematico periferico, da dove possono essere prelevate per il successivo trapianto autologo, in pazienti affetti da linfoma e mieloma multiplo che presentano una scarsa mobilizzazione cellulare.
Studi clinici hanno dimostrato che plerixafor aumenta in modo rapido ed efficace il numero di cellule staminali nel circolo ematico nei pazienti affetti da linfoma e mieloma multiplo, consentendo di raccogliere quantità adeguate di cellule staminali anche in quei pazienti in cui un precedente tentativo di raccolta era fallito.
Il parere del Comitato sarà inoltrato alla Commissione Europea che dovrà prendere la decisione finale sull’autorizzazione entro i successivi 67 giorni di calendario.
“Al di sotto dei 65 anni il trapianto autologo rimane la terapia di scelta nel trattamento di pazienti affetti da linfoma recidivante chemiosensibile, così come è tuttora il «golden standard» nella terapia di prima linea dei pazienti affetti da Mieloma Multiplo,” afferma Attilio Olivieri, Professore di Ematologia presso l'Università Politecnica delle Marche, attualmente Direttore del Dipartimento Oncologico e del Centro Trapianto di Cellule Staminali dell’Ospedale San Carlo di Potenza e responsabile della Sezione Trapianto Autologo del GITMO (Gruppo Italiano Trapianto di Midollo Osseo). “In una percentuale non trascurabile di questi pazienti, però, il ricorso al trapianto autologo è ostacolato dall’eventualità di raccogliere un numero insufficiente di cellule staminali autologhe. Difatti, affinché il trapianto di cellule staminali ematopoietiche avvenga con successo, è necessario che esse vengano mobilizzate, ossia rilasciate dal midollo osseo, ove abitualmente risiedono, nel sangue periferico, ove possono essere successivamente prelevate, in una quantità tale da garantire un attecchimento rapido, completo e stabile, attraverso un processo denominato leucoaferesi. Questa procedura ha da anni soppiantato l’espianto di midollo osseo, consentendo di ridurre la mortalità, la morbidità ed i costi correlati all’autotrapianto. Tuttavia, per molti pazienti, la leucoaferesi può richiedere fino a tre o quattro ore a seduta per diversi giorni e, nonostante questo, alcuni pazienti non sono in grado di mobilizzare un numero sufficiente di cellule, rendendo il trapianto autologo impossibile. Plerixafor si configura pertanto come un trattamento innovativo, in quanto potrà offrire a questi pazienti l’opportunità di effettuare con successo il trapianto autologo,” conclude Olivieri.
Grazie ai Programmi di Uso Compassionevole e Named Patient attivati in Europa e negli Stati Uniti, centinaia di pazienti hanno già potuto ricevere il farmaco prima della sua commercializzazione.
Genzyme ha ricevuto l’approvazione di plerixafor da parte dell’FDA nel Dicembre 2008 e ha pianificato la presentazione di richieste aggiuntive in altri 60 Paesi.
Plerixafor
In numerosi studi precedenti è stato dimostrato che plerixafor, una nuova, piccola molecola antagonista del recettore della chemochina CXCR4, è in grado di aumentare rapidamente ed efficacemente il numero di cellule staminali nel circolo ematico nei pazienti affetti da linfoma non-Hodgkin e mieloma multiplo. Quando le cellule staminali sono in circolo nel sangue, possono essere raccolte ed utilizzate per il trapianto autologo di cellule staminali.
In aggiunta ai benefici per i pazienti, plerixafor può offrire anche benefici economici per i centri di trapianto, in quanto riduce potenzialmente il numero di giorni di aferesi. In questo modo, i centri di trapianto possono ricorrere in modo più prevedibile ed efficiente ai centri di aferesi. Plerixafor può anche ridurre il numero di pazienti che necessitano di una seconda procedura di mobilizzazione a causa del fallimento della prima.
Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni sugli obiettivi attesi, tra cui: la probabile tempistica relativa all’approvazione del farmaco da parte della Commissione Europea, la probabile indicazione d’uso del farmaco, le aspettative riguardanti il prelievo di cellule staminali in pazienti che devono sottoporsi a trapianto, i possibili benefici economici associati all’uso di plerixafor per i centri di trapianto e la probabilità che la Società presenti richieste di approvazione in altri 60 Paesi. Queste dichiarazioni sono soggette a rischi e incertezze che potrebbero determinare una differenza sostanziale tra i risultati effettivi e quelli pronosticati in queste dichiarazioni. Questi rischi ed incertezze comprendono, tra le altre, la possibilità di non ricevere l’autorizzazione all’immissione in commercio in Europa o in altri Paesi, la tempistica per le decisioni dell’autorità regolatoria, il fallimento nel realizzare i potenziali benefici economici associati all’utilizzo di plerixafor per i centri di trapianto, i rischi associati al lancio commerciale ed i rischi e le incertezze descritti nei rapporti presentati da Genzyme alla Securities and Exchange Commission in conformità al Securities Exchange Act del 1934, e successive modifiche, che includono, senza limitazioni, le informazioni del paragrafo "Fattori di rischio" riportati nel modulo 10-Q del Report Trimestrale di Genzyme Corporation per il trimestre terminato il 31 Marzo 2009. Genzyme avverte gli investitori di non interpretare come assolute le dichiarazioni sugli obiettivi attesi contenute nel presente comunicato stampa. Tali affermazioni si riferiscono alla data di pubblicazione del presente comunicato e Genzyme non si assume la responsabilità di aggiornare o modificare dette asserzioni.
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Genzyme
Genzyme, una delle cinque principali società di biotecnologie al mondo, lavora per poter offrire nuove prospettive di vita alle persone affette da gravi patologie. Dalla fondazione, avvenuta nel 1981, Genzyme è cresciuta fino a divenire un'azienda diversificata con oltre 11.000 dipendenti con sedi in tutto il mondo e un fatturato di 4,6 miliardi di dollari nel 2008.
Genzyme è stata segnalata da FORTUNE tra le “100 Best Companies to Work for” negli Stati Uniti e il suo Presidente, Henri A. Termeer, ha ricevuto dal Presidente Bush la National Medal of Technology, la massima onorificenza statunitense nel campo dell’innovazione tecnologica.
Con molti prodotti in commercio e servizi di assistenza ai pazienti in oltre 100 Paesi, Genzyme è leader nell'attività di sviluppo e applicazione delle più avanzate tecnologie nel campo delle scienze della vita. I prodotti e i servizi della società sono concentrati sulle malattie rare, le patologie renali, l'ortopedia, l'oncologia, i trapianti e le malattie immunitarie e i test diagnostici. L'impegno di Genzyme per l'innovazione continua con un solido programma di sviluppo concentrato in questi ambiti, così come nell’area delle cardiopatie e in altri settori nei quali non sono ancora disponibili adeguati supporti terapeutici.
Genzyme Italia
Presente nel nostro Paese dal 1993 con un’attività focalizzata sulle malattie rare da accumulo lisosomiale, Genzyme Italia propone oggi soluzioni terapeutiche nelle aree dell’insufficienza renale cronica, del carcinoma tiroideo, della leucemia linfoblastica acuta refrattaria o recidivante nei pazienti pediatrici, della prevenzione del rigetto acuto nel trapianto di organo solido e della profilassi della malattia acuta e cronica da trapianto verso ospite. Ognuno dei suoi prodotti rappresenta, nelle rispettive indicazioni cliniche, un riconosciuto standard di cura. In campo ortopedico, Genzyme produce dispositivi medici per il trattamento della sintomatologia di origine artrosica e ha messo a punto una terapia cellulare innovativa veicolata da biomateriali (trapianto autologo di condrociti) che consente la riparazione delle lesioni cartilaginee del ginocchio e della caviglia, rimandando nel tempo il ricorso alla chirurgia protesica. L'Italia, attraverso la collaborazione continua con ricercatori e centri di eccellenza, è pienamente coinvolta in importanti programmi di sperimentazione clinica che la casa madre ha avviato in diverse aree terapeutiche.
Nel 2009, Genzyme Italia si è classificata 14° nel ranking delle 35 migliori aziende dove lavorare e 1° tra le Aziende farmaceutiche. Lo indica la classifica del Great Place to Work Institute Italia, società di ricerca e consulenza manageriale che appartiene all’omonimo circuito internazionale. Genzyme è stata scelta su un campione di circa cento aziende che hanno scelto di misurarsi con questa indagine molto sfidante, distinguendosi per “la capacità di diffondere cultura e strategie attraverso una comunicazione ampia, senza mai dimenticare lo sviluppo professionale dei propri collaboratori”.
I comunicati stampa di Genzyme ed altre informazioni sulla Società sono disponibili sui siti www.genzyme.com e www.genzyme.it.
